新华网南京4月29日电（记者刘巍巍）记者29日从苏州大学附属第一医院获悉，该院血液科近日开出江苏首张罕见病靶向药物莫格利珠单抗处方，为既往接受过系统治疗的复发或难治性Sézary综合征(SS)或晚期（III/IV）蕈样肉芽肿(MF)成人患者带来治疗新选择。

  SS和MF是罕见病皮肤T淋巴瘤（CTCL）常见的两种亚型，约占CTCL病例的65%。此类疾病可累及患者皮肤、血液、淋巴结及内脏器官，患者通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能导致进一步的并发症，普遍生活质量较差。

  苏州大学附属第一医院血液内科主任医师、淋巴瘤病区负责人黄海雯表示，CTCL较为罕见，发病早期症状与特异性皮炎、银屑病等常见皮肤病相似，为临床诊断带来挑战。同时，CTCL临床治疗面临困境，随着血液累及程度加深，患者生存时间大幅减少。

  作为全球首个获批的C-C趋化因子受体4（CCR4）靶向治疗药物，莫格利珠单抗获得美国FDA突破性疗法及“孤儿药”认定，也是我国获批用于治疗SS和晚期MF的靶向CCR4生物制剂。此前一项临床试验发现，接受莫格利珠单抗治疗的患者无进展生存期（PFS）显著延长，总缓解率明显提高，总体耐受性良好，安全可控。

  黄海雯说：“罕见病给患者生活带来沉重负担，我们此次开出莫格利珠单抗江苏首方，为患者提供了新的治疗选择，期待可以切实改善患者症状，提高他们的生存质量。”

  苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示，面对CTCL这样的罕见病，医疗界需要通过科技创新提升新质生产力，从而让更多精准靶向药物惠及患者。“防治罕见病需多方联合攻关，今年我们将持续扩容并下沉优质医疗资源，帮助更多患者。”

  苏州大学附属第一医院血液科深耕血液病领域多年，是国家血液系统疾病临床医学研究中心。2019年，该院成立血液淋巴瘤多学科综合门诊（MDT），以多学科、全程化管理、专病专治的方式为淋巴瘤患者提供便捷、快速、经济、高效合理的一体化诊疗服务。（完）